113.线粒体碱基编辑治疗遗传性视神经病变.pptxVIP

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01《113.线粒体碱基编辑治疗遗传性视神经病变》

第1页：遗传性视神经病变的全球健康挑战全球范围内，遗传性视神经病变（GNBP）患者超过200万人，其中超过50%的患者在40岁前失明。以Leber遗传性视神经病变（LHON）为例，其发病率为1/10000，主要由于线粒体DNA（mtDNA）突变导致视神经功能障碍。现有治疗方案如维生素补充剂和视觉康复训练，仅能延缓病情进展，无法根治。2022年，美国国立卫生研究院（NIH）报告称，GNBP导致的劳动力损失每年超过100亿美元，凸显了治疗紧迫性。一位35岁的LHON患者，因视力急剧下降无法驾驶，生活质量显著降低。其基因检测显示mtDNAG11778A突变，现有药物对此无效。遗传性视神经病变的全球流行趋势显示，该疾病在发达国家尤为严重，尤其是在白种人群中。据世界卫生组织统计，每10万人中就有约3人患有GNBP，而在某些地区，这一比例甚至高达5%。这种疾病不仅影响患者的生活质量，还对社会经济造成巨大负担。目前，全球范围内还没有有效的治疗方法，因此，寻找新的治疗策