破局：幼年型粒单核细胞白血病靶向教学课件：RAS通路抑制剂的治疗窗探索.pptxVIP

1JMML的疾病特征与传统治疗困境演讲人

JMML的疾病特征与传统治疗困境01RAS通路抑制剂在JMML中的应用现状与核心矛盾02RAS通路抑制剂治疗窗的多维度探索实践03目录

破局：幼年型粒单核细胞白血病靶向教学课件：RAS通路抑制剂的治疗窗探索

各位同道，大家好，我从事儿童血液肿瘤临床与转化研究工作已经十余年，接诊过近百例幼年型粒单核细胞白血病（JuvenileMyelomonocyticLeukemia,JMML）患儿，这是一种好发于4岁以下婴幼儿的特殊髓系肿瘤，我至今还记得刚入行时接诊的第一例JMML患儿：10月龄的男婴，因为持续发热、肝脾肿大、皮疹确诊，当时除了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）没有其他有效方案，最终孩子在等待全合供者的过程中出现呼吸衰竭，没能撑到移植。这种面对难治疾病的无力感，让我对JMML的新药探索一直格外关注。近十年来，随着JMML分子发病机制的阐明，RAS通路作为核心驱动通路已经形成共识，RAS通路抑制剂的临床应用也为我们带来了破局的希望，但在实际临床应用中，我们逐渐发现：并非所有患儿都能从标准剂量治疗中获益，剂量过高带来的不可耐受毒性、剂量不足导致的早期疾病进展，成为限制疗效的核心问题。今天我们就围绕RAS通路抑制剂在JMML中的治疗窗探索展开讨论。

01JMML的疾病特征与传统治疗困境

JMML的疾病特征与传统治疗困境JMML是