破局：系统性肥大细胞增多症靶向教学课件：KIT D816V突变患者的Avapritinib应用.pptxVIP

1系统性肥大细胞增多症的诊疗背景与未满足临床需求演讲人

01系统性肥大细胞增多症的诊疗背景与未满足临床需求02阿伐普利尼的药理特性与循证医学证据目录

破局：系统性肥大细胞增多症靶向教学课件：KITD816V突变患者的Avapritinib应用

各位同道，大家好，我从事罕见血液疾病的临床与研究工作近十年，系统性肥大细胞增多症（SystemicMastocytosis,SM）作为一类罕见的肥大细胞克隆性增殖疾病，一直是我们临床工作中的难点。我还记得刚入行的时候接诊过一例32岁的侵袭性SM患者，检测明确存在KITD816V突变，当时可及的方案只有糖皮质激素、干扰素、异基因造血干细胞移植和多靶点抑制剂米哚妥林，患者年轻但合并多器官浸润，身体条件不足以承受移植，米哚妥林治疗3个月后疾病进展，半年后就因为器官衰竭去世了，这种无力感我到现在都印象深刻。直到Avapritinib（阿伐普利尼）在国内获批上市，这类KITD816V突变患者的治疗格局才真正被打破。今天我们就从疾病背景、药物基础到临床实践，层层展开梳理KITD816V突变SM患者的阿伐普利尼应用，希望能给大家的临床工作带来参考。

01系统性肥大细胞增多症的诊疗背景与未满足临床需求

1SM的疾病特征与分子发病机制SM是由于造血干细胞发生克隆性突变，导致肥大细胞异常增殖并在多个组织器官浸润，释放多种炎性介质引发的一组异质性疾