异基因造血干细胞移植治疗脑型肾上腺脑白质营养不良中国专家共识（2023）PPT课件.pptxVIP

异基因造血干细胞移植治疗脑型肾上腺脑白质营养不良中国专家共识（2023）

目录02异基因造血干细胞移植原理01疾病背景与概述03适应症与患者评估04移植流程与管理05疗效评估与随访06共识总结与建议

疾病背景与概述01

脑型肾上腺脑白质营养不良定义儿童高发脑型ALD多见于3-12岁男性儿童，临床表现为认知功能下降、视听障碍、运动失调等，病情进展迅速，未治疗者多在数年内丧失自主功能。神经系统损害为主该亚型以中枢神经系统快速进展性脱髓鞘为特征，典型表现为枕叶白质首先受累，逐渐向额顶叶扩展，伴有炎性细胞浸润和神经功能退化。遗传性代谢疾病脑型肾上腺脑白质营养不良（CerebralALD）是一种X连锁