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N-3-胺丙基甲基丙烯酰胺阳离子聚合物基因载体：制备、性能与前景

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，旨在将治疗基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，为众多疑难病症的治疗带来了新的希望。自1972年《科学》杂志正式提出基因疗法以来，这一领域经历了从理论探索到临床试验的逐步发展。1990年，患有ADA-SCID疾病的4岁小女孩阿珊蒂接受基因替代疗法治疗并取得良好效果，这一案例成为基因治疗发展史上的重要里程碑，证明了基因治疗的安全性和可行性，极大地鼓舞了更多临床试验的开展。随后，基因治疗在癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和