外周血干细胞对脐血干细胞治疗地中海贫血预后的影响及因素剖析.docxVIP

外周血干细胞对脐血干细胞治疗地中海贫血预后的影响及因素剖析

一、引言

1.1研究背景与意义

地中海贫血（简称地贫）作为全球范围内常见的单基因遗传性血液疾病，给人类健康带来了沉重负担。它是由于珠蛋白基因缺陷，致使珠蛋白肽链合成障碍，进而引发的溶血性贫血。地贫主要分为α地贫和β地贫，依据病情的轻重又可细分为轻型、中间型和重型。重型地中海贫血患者在出生后不久便会出现严重贫血症状，若不进行及时有效的治疗，将会严重影响生长发育，甚至危及生命。据世界卫生组织（WHO）统计，全球约有1.67亿人携带地中海贫血基因，每年新增重型地贫患者数万人。在我国，地贫主要高发于南方地区，如广东、广西、海南