基因编辑治疗帕金森病的多巴胺能神经元再生技术竞争.docx

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《基因编辑治疗帕金森病的多巴胺能神经元再生技术竞争》

一、概述

1.1背景与意义

帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，其核心病理特征是中脑黑质多巴胺能神经元的进行性丢失，导致纹状体多巴胺水平严重不足，引发震颤、僵直和运动迟缓等致残症状。

目前临床干预以左旋多巴替代疗法和脑深部电刺激为主，但这些手段仅能缓解症状，无法阻止神经元持续死亡，更无法实现神经功能修复。

在这一瓶颈下，基于干细胞的细胞替代策略和基于基因编辑的致病突变修正策略正走向融合，力图通过“基因编辑+定向分化”双轮驱动，在体外或体内再生健康的多巴胺能神经元，并使其精确调控基底节环路。

本报告聚焦基因编辑治疗帕金森病