2026（课件）儿童复发难治性重度再生障碍性贫血的治疗（2024循证建议）.pptxVIP

儿童复发/难治性重度再生障碍性贫血的治疗（2024循证建议）精准诊疗与个体化治疗新进展

目录第一章第二章第三章疾病概述与背景诊断与鉴别诊断标准治疗目标与原则（2024更新要点）

目录第四章第五章第六章一线免疫抑制治疗优化策略造血干细胞移植适应症与时机复发/难治患者的挽救治疗策略

目录第七章第八章第九章支持治疗与并发症管理疗效评估体系与长期随访特殊临床情境处理建议

疾病概述与背景1.

重度再生障碍性贫血定义与核心特征外周血三系（红细胞、白细胞、血小板）均显著降低，血红蛋白100g/L，中性粒细胞0.5×10?/L，血小板20×10?/L，网织红细胞绝对值15×10?/L。全血细胞减少骨髓穿刺显示增生极度低下或重度减低，造血细胞比例显著减少（25%），巨核细胞缺如或极少，非造血细胞（如脂肪细胞、淋巴细胞）比例增高。骨髓造血衰竭需通过骨髓活检、流式细胞术、染色体检查等排除阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、骨髓增生异常综合征（MDS）、白血病等类似疾病。排除其他疾病

复发定义初始免疫抑制治疗（如抗胸腺细胞球蛋白+环孢素）有效后，血象再次恶化并符合重度再障标准，或需依赖输血/抗感染支持。感染与出血风险复发/难治患儿因持续粒细胞缺乏和血小板减少，易发生致命性感染（如败血症、真菌感染）及严重出血（如颅内出血）。治疗选择有限二线治疗依赖造血干细胞移植或新型免疫调节方案，但供体匹配、移植并发症及药物