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CRISPR-Cas12/13及碱基编辑技术在遗传性罕见病治疗中的2026年后临床管线全景预测

摘要

本报告聚焦基因编辑技术中新兴的CRISPR-Cas12/13及碱基编辑系统，在β-地中海贫血、杜氏肌营养不良等遗传性罕见病治疗领域的临床管线全景，预测周期为2026—2031年。研究显示，当前以Cas9为基础的基因编辑疗法已初步验证了体外编辑的可行性，但体内编辑的持久性与安全性瓶颈促使产业向高精度、低脱靶、高编辑效率的下一代工具迁移。

2026年后，Cas12家族凭借更小的体积与PAM灵活性，将率先在体内肝脏靶向及部分眼科罕见病中进入临床Ⅱ期；Cas13因其RNA编辑的可逆性优势将在神经系统疾病中开展首次人体试验；碱基编辑技术则有望在β-地贫的造血干细胞编辑中实现一次给药终身治愈，并在杜氏肌营养不良的外显子跳跃与碱基替换疗法中突破长效瓶颈。

报告预测，2027—2029年将是碱基编辑疗法临床数据密集披露期，2030年全球将有至少3款碱基编辑药物获批上市，同期Cas12体内编辑疗法将进入临床Ⅲ期。报告通过场景推演指出，在乐观情景下，长效非病毒载体递送技术的突破将使杜氏肌营养不良的肌肉功能恢复率提升至60%以上；悲观情景下，脱靶致癌风险与免疫原性问题可能延缓临床进程2—3年。报告最后提出了技术布局、递送系统研发及监管适应性等方面的战略建议。

第一章报告概述

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