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造血干细胞移植临床指南（2025版）

一、概述与核心原则

造血干细胞移植是现代血液病学治疗恶性血液病、重症遗传性血液疾病及部分实体瘤的重要干预手段。随着精准医学理念的不断深化以及移植免疫学、抗感染药物学的进展，临床实践已从单纯的清髓性移植向个体化、减低毒性及精准靶向的方向演进。本指南旨在为临床医师提供一套科学、严谨、可落地的规范化操作路径，涵盖适应症筛选、供者评估、预处理方案设计、并发症全程管理及长期随访等核心环节，以期最大程度降低移植相关死亡率，提升患者长期无病生存质量。

二、适应症与移植时机选择

移植的成功与否高度依赖于疾病状态与干预时机。对于不同类型的疾病，需结合细胞遗传学、分子生物学及微小残留病（MRD）水平进行综合评估。

1.异基因造血干细胞移植

急性髓系白血病（AML）：对于中高危细胞遗传学异常的患者，在首次完全缓解（CR1）期进行移植是标准推荐。具有FLT3-ITD、TP53、RUNX1等高危突变，或诱导治疗后MRD持续阳性者，即使处于CR1也应尽早启动移植评估。复发难治性AML在达到CR2或部分缓解后，若有合适供者，亦为绝对适应症。

急性淋巴细胞白血病（ALL）：成人Ph染色体阴性ALL患者在CR1期推荐进行异基因移植；Ph阳性ALL在联合靶向药物治疗达到完全分子学缓解后，仍推荐在CR1期行移植。对于儿童高危ALL（如诱导失败、存在KMT2A重组或低二倍体），同