2026年中国输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植治疗指南PPT课件.pptxVIP

2026年中国输血依赖型地中海贫血异基因造血干细胞移植治疗指南

目录02诊断标准01背景与概述03治疗适应症04移植前准备05移植技术流程06术后管理

背景与概述01

疾病定义与分类中间型变异类型包括需输血干预的HbH病（α地贫中间型），表现为血红蛋白60-80g/L、生长发育迟缓或肺动脉高压，尤其CS/WS/QS突变型患者易进展为输血依赖。重型β地贫特征输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者血红蛋白60g/L，HbA1%，需每月输血≥2单位维持生命，常伴铁过载（血清铁蛋白1000μg/L）、肝纤维化等并发症。遗传性血红蛋白病地中海贫血是由于珠蛋白基因缺陷导致α或β珠蛋白链合成失衡引起的遗传性溶