脊髓性肌萎缩症的基因修饰治疗.pptxVIP

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（SMA）（SMN），SMN，、、，、。（）Ⅰ-Ⅳ。Ⅰ（），；Ⅱ（）-，；Ⅲ（），；Ⅳ（）-，，。-%SMN，SMN。/，/。

SMA（SMA）、，/，/。Ⅰ-Ⅳ，、。Ⅰ（），；ⅡⅢ，。：SMNSMA（SMN）SMN，。-%SMN。：SMNSMN。SMN（c.CT），SMN。

SMA（SMA）SMNSMN，，、，。SMA.，。（DMTs），(AAV)、(ASO)，：，，。SMA，，。SMA，。，SMA，、、、，，。

SMNSMNSMNSMN（SMA），（SMN），SMN，SMA。SMNSMNRNA、、DNA，，。SMNSMNSMNSMN，（c.CT），-%，SMN，SMA。

SMNSMNSMNSMN，（c.CT），，SMN。SMNSMA，SMNSMNSMA。（ASO）SMN（Nusinersen），，SMNmRNAN（ISS-N），，SMN。ENDEARCHERISH。SMN（Risdiplam）SMN，，SMNSMN。FIREFISHSUNFISH，。

SMN（AAV）AAV，SMN，SMN，。SMN（ASO），SMNmRNA，，SMN。CRISPR-Cas，SMN，，。（EV）mRNA，、、，。

：：SMN（ASO），，SMNmRNAN（ISS-N），，SMN。：SMA，HFMSE，.%