急性卟啉病管理指南（2025）解读与临床实践.pptxVIP

2025临床指南急性卟啉病管理指南（2025）解读与临床实践国际卟啉病工作组推荐意见·15项循证推荐·面向临床实践汇报人日期2026年8月

内容导航01指南总览疾病本质、指南背景与方法学02发作预防药物安全与生活方式调整03发作治疗散发与复发性发作的管理04长期随访随访监测与肝癌筛查05家族筛查基因检测与一级预防06总结展望核心主张与未来方向

指南总览从疾病本质到循证共识理解急性卟啉病的病理机制与指南制定方法，是正确应用15项推荐意见的前提。01

17国专家共定循证指南34位专家跨越17个国家，以GRADE框架凝聚首个全球性循证共识。共识要点4项会议周期2023-2025年线上共识，采用GRADE框架产出成果15项基于证据的推荐意见覆盖领域发作预防、发作管理、长期随访、原发性肝癌监测、家族筛查目标定位支持安全、一致的临床护理并改善患者结局专家构成多学科多专科协作覆盖内科、血液科、消化科、肝病科、内分泌科、神经科、生物化学科等多专科，并纳入实验室科学家与患者代表。

指南兼顾资源可得差异本指南覆盖急性卟啉病全临床谱系，同时认识到全球资源和高价药物可及性的差异适用范围贯穿从无症状个体到反复发作、危及生命的患者全临床谱系实施差异实施将因国家而异，取决于资源、医疗体系和当地限制因国家而异资源适配对低收入和中等收入国家提出可在多种环境中应用的治疗选择，包括很少能获得高价疗法的场景高