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2025 WHF指南：血友病的管理——AAV基因治疗.pdf

2025 WHF指南：血友病的管理——AAV基因治疗.pdf

    2025WHF指南：血友病的管理——AAV基因治疗

    一、引言

    1.1血友病的疾病负担与治疗现状

    血友病是一种因凝血因子缺乏导致的遗传性出血性疾病，主要分为A型（凝血因子

    VIII缺乏）和B型（凝血因子IX缺乏）。全球范围内，血友病的患病率约为10万分之

    10至20，其中A型占比约80%至85%，B型占15%至20%。患者常表现为自发性出血或轻

    微创伤后出血不止，关节、肌肉和内脏出血是常见并发症，长期反复出血可导致关节畸形、

    功能障碍，严重影响生活质量，甚至危及生命。

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