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2026年药物研发大模型在罕见病孤儿药筛选与孤儿资格认定市场的增量

摘要

本报告聚焦2026年药物研发大模型在罕见病孤儿药筛选与孤儿资格认定市场的增量空间。罕见病因发病率极低、患者数据极度稀缺，长期面临“无药可治”与“研发高耗”的双重困境。随着大语言模型与图神经网络在生物医学领域的深度融合，技术正迎来突破小样本数据瓶颈的关键拐点。

调研发现，大模型通过跨模态知识图谱对齐与少样本学习（Few-shotLearning）算法，已能从零散的组学数据与真实世界文献中精准识别潜在致病靶点。这不仅将早期靶点发现周期缩短60%以上，更极大提升了孤儿药资格认定（ODD）的申报成功率。报告逐