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慢性粒单核细胞白血病的去甲基化治疗

1.背景

1.1疾病认知与治疗困境

我在临床随访中接触过不少慢性粒单核细胞白血病患者，其中一位中年男性患者让我印象很深：几年前他确诊时，拿着厚厚的检查报告蹲在医院走廊，红着眼问我“我这病是不是没法治了”——后来我才知道，他一开始的症状只是偶尔乏力、低热，以为是工作累了，直到出现反复的皮肤瘀斑才去检查。慢性粒单核细胞白血病是一种罕见且难治的血液系统恶性肿瘤，发病率不算高，但病程进展往往隐匿且迅速，很多患者确诊时已经到了中期或晚期。

这类疾病的传统治疗方案曾长期陷入困境：常规化疗的有效率不足三成，且老年患者或合并基础病的患者往往难以耐受强烈化疗；造血干细胞移