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2025年制药行业研发部工程师临床试验方案设计手册

第1章总则

临床试验方案是指导一项临床试验全过程的核心性文件，其设计的科学性、严谨性与规范性，直接关系到试验能否顺利实施、数据是否真实可靠、能否有效回答研究科学问题，并最终影响试验结果的解释与药品的后续开发进程。面对日益严格的法规要求、日趋复杂的疾病机制以及不断涌现的新型技术平台，为研发部工程师清晰、高效地设计高质量的临床试验方案，特制定本手册。

1.1目的

本手册旨在为制药行业研发部工程师提供一套系统化、标准化的临床试验方案设计指导框架与实践参考。其核心目的在于：规范方案设计的思维逻辑与工作流程，明确各关键环节的要求与标准，提升方案整体质量，确保试验数据的科学性与合规性，从而有效支持候选药物从早期开发到上市注册的全链条研究需求。通过本手册的指导，期望工程师能够更精准地界定研究目标，更科学地设计试验方法，更审慎地评估风险与获益，最终产出经得起科学检验和法规审查的方案文档。

1.2适用范围

本手册主要适用于制药公司研发部承担的临床试验方案设计相关工作。具体而言，涵盖了从药物发现后临床前安全性评价阶段开始，直至新药上市后扩展适应症或改进剂型等研究所涉及的各类人体生物等效性试验、药代动力学试验、人体药效学试验（PhaseI,II,III期临床试验）、生物标志物探索性研究、真实世界研究方案设计等相关文件的编制。对于部分非药物研