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2026年基因编辑技术在遗传性疾病治疗中的应用试题库

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题

1.下列哪种基因编辑技术利用了细菌免疫系统中的CRISPR/Cas系统？

A.锌指核酸酶（ZFN）

B.转座子

C.TALEN

D.CRISPR-Cas9

2.在基因编辑过程中，引导Cas蛋白识别目标DNA序列的分子是？

A.gRNA（引导RNA）

B.dCas9（无活性的Cas9）

C.转座酶

D.RNP复合物

3.镰状细胞贫血症的主要病因是编码血红蛋白β链的基因发生了哪种类型的突变？

A.大片段缺失

B.点突变

C.插入突变

D.易位

4.下列哪种方法不属于基因编辑技术在体外对细胞进行遗传修正的范畴？

A.使用基因编辑工具对iPSC细胞进行基因修正，再诱导分化为功能性细胞

B.直接在患者体内注射经过基因编辑的免疫细胞

C.通过病毒载体将修正后的基因导入患者血液中的造血干细胞

D.在体外对患者的精子或卵母细胞进行基因编辑

5.基因编辑疗法中，使用腺相关病毒（AAV）作为载体递送基因编辑系统的优势通常不包括？

A.组织特异性递送能力强

B.