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2026年基因编辑技术在医学中的应用备考习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题只有一个最佳答案，请将正确选项的首字母填在题号后括号内。每题2分，共30分）

1.下列哪一项不是CRISPR/Cas9基因编辑系统的核心组成部分？

A.Cas9核酸酶

B.向导RNA（gRNA）

C.靶向DNA序列

D.基因组文库

2.在基因编辑过程中，导致非预期基因组位点发生突变的主要风险是：

A.gRNA设计缺陷

B.Cas9酶的脱靶效应

C.细胞凋亡

D.载体递送失败

3.利用基因编辑技术修复或替换致病基因，其治疗靶点主要是：

A.蛋白质表达水平

B.转录因子活性

C.基因组DNA序列

D.细胞信号通路

4.以下哪种遗传病是基因编辑技术目前研究较多、有望实现治愈的典型单基因遗传病？

A.高血压

B.糖尿病

C.镰状细胞贫血

D.心力衰竭

5.在体内进行基因编辑时，将编辑系统送入目标细胞的载体被称为：

A.靶向分子

B.递送系统

C.编辑酶

D.gRNA

6.与病毒载体相比，非病毒载体（如质粒、脂质体）用于基因递送