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2025-2026年基因编辑技术在疾病治疗中的应用模拟试卷

一、单选题（总共10题，每题2分，共20分）

1.基因编辑技术中，CRISPR-Cas9系统的核心组件Cas9蛋白的功能是什么？

A.识别并切割特定的DNA序列

B.修复受损的DNA链

C.复制基因信息

D.转录基因表达

解析：CRISPR-Cas9系统通过Cas9蛋白识别并结合由向导RNA（gRNA）指定的靶点DNA序列，并通过其核酸酶活性切割DNA双链，从而实现基因编辑。选项B、C、D描述的功能分别属于DNA修复酶、DNA复制酶和转录因子，与Cas9蛋白的功能不符。

2.在基因治疗中，腺相关病毒（AAV）作为载体具有哪些优势？

A.高效整合到宿主基因组

B.可在体内长期表达

C.易于大规模生产

D.具有天然免疫逃逸能力

解析：AAV载体因其低免疫原性、安全性高且易于生产而广泛应用于基因治疗。选项A描述的是lentiviral载体的特点；选项B描述的是慢病毒（LV）载体的特点；选项D部分正确但并非其最主要优势，AAV载体虽有一定免疫逃逸能力，但并非天然具备。

3.基因编辑技术中，碱基编辑（BaseEditing）与传统的HDR修复相比，主要区别是什么？

A.碱基编辑无需双链断裂

B.