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慢性淋巴细胞白血病的TQ05105治疗

1.背景

1.1慢性淋巴细胞白血病的临床现状与治疗困境

慢性淋巴细胞白血病（以下简称CLL）是一种多见于中老年人的血液系统恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常的B淋巴细胞不断堆积，逐渐抑制正常造血功能，同时浸润淋巴结、脾脏等器官，最终导致患者出现乏力、贫血、感染、出血等症状，甚至危及生命。在过去很长一段时间里，CLL的治疗手段非常有限：早期常用的化疗方案，虽然能暂时控制病情，但副作用极大，比如会导致骨髓抑制、免疫力急剧下降，患者很容易出现肺部感染、败血症等严重并发症，不少老年患者根本无法耐受；后续出现的BTK抑制剂等靶向药物，虽然比化疗更安全有效，但也存在不可忽视的痛点——随着用药时间延长，约两成左右的患者会出现耐药，尤其是BTK基因发生特定突变后，药物就彻底失效，而一旦耐药，患者可选的治疗方案会变得极少，生存期可能大幅缩短；更让不少普通家庭为难的是，这些新型靶向药物长期使用的费用非常高昂，多数家庭难以承担长期治疗的成本，很多患者只能在病情反复中苦苦支撑。

我曾在肿瘤医院的病房里见过一位62岁的CLL患者，几年前确诊后，先后用了四种靶向药，身体被药物副作用折磨得吃不下饭，连走路都喘，最后出现耐药时，他握着医生的手说：“我不怕死，就怕拖垮家里人”——那种无力感，是很多晚期CLL患者的共同心境，也成了推动医学界寻找新治疗路径的最强动力。

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