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2026韩国专家建议：血小板生成素受体激动剂在重度再生障碍性贫血中的应用要点学习

目录

02

作用机制与药理基础

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疾病背景与药物概述

03

临床应用适应症

04

治疗方案与剂量管理

05

疗效评估与监测

06

实践总结与未来展望

疾病背景与药物概述

01

重度再生障碍性贫血定义

骨髓造血衰竭

重型再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能严重衰竭的血液疾病，其特征是骨髓中造血干细胞和祖细胞数量显著减少，导致全血细胞减少。患者常表现为严重的贫血、感染和出血倾向，需通过骨髓穿刺活检确诊。

诊断标准

发病机制

根据国际标准，需满足骨髓细胞增生程度低于25%，或中性粒细胞绝对值低于0.5×10^9/L、血小板低于20×10^9/L、网织红细胞绝对值低于20×10^9/L中的至少两项。病情危重，未经治疗的患者生存期通常不超过6个月。

主要与免疫异常相关，T淋巴细胞异常活化并攻击造血干细胞，导致骨髓微环境破坏。部分病例与化学毒物、病毒感染或遗传因素有关，治疗需针对免疫机制进行干预。

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血小板生成素受体激动剂简介

作用原理

血小板生成素受体激动剂通过模拟天然血小板生成素的作用，激活骨髓中的巨核细胞增殖和分化，促进血小板生成。这类药物可与c-MPL受体结合，激活JAK-STAT信号通路，刺激造血干细胞增殖。

代表药物

包括艾曲泊帕、罗米司亭等口服或皮下注射制剂。艾曲泊帕作为小分子非肽类激动