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基因治疗产品研发指导分类办法

一、基因治疗产品核心定义与范畴界定

（一）基因治疗产品的本质内涵

基因治疗产品是指通过修饰或操纵生物体的遗传物质（DNA或RNA）来治疗、预防或治愈疾病的生物制品。其核心原理是利用基因工程技术，将正常基因、有治疗作用的基因或其他遗传物质导入患者体内，以纠正或补偿因基因缺陷、基因异常表达引起的疾病，或者通过调节基因表达水平来达到治疗疾病的目的。与传统的小分子药物和生物制剂不同，基因治疗产品直接作用于疾病的根源——基因层面，具有治疗效果持久、甚至可能根治疾病的潜力。

（二）基因治疗产品的涵盖范围

基因治疗产品的范畴广泛，主要包括以下几类：

基因修饰的细胞治疗产品：通过基因工程技术对患者自身或异体的细胞进行基因修饰，使其具备特定的功能，然后回输到患者体内发挥治疗作用。例如，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品，通过对T细胞进行基因改造，使其能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞；基因修饰的造血干细胞治疗产品，可用于治疗遗传性血液病、免疫系统疾病等。

基因载体类产品：利用病毒载体（如腺病毒载体、腺相关病毒载体、慢病毒载体等）或非病毒载体（如脂质体、纳米颗粒等）将治疗基因递送到患者体内的靶细胞中，使治疗基因在靶细胞中表达，从而达到治疗疾病的目的。例如，用于治疗脊髓性肌萎缩症的腺相关病毒载体基因治疗产品，通过静脉注射将正常的SMN1基因递送到患者体内，以替代缺陷的基因。