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2026年基因编辑在遗传病治疗中的应用模拟试卷

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（请将正确选项的字母填入括号内）

1.下列哪种基因编辑技术最常利用天然的导向RNA（gRNA）识别并结合特定的DNA序列？

A.碱基编辑

B.引导编辑

C.错配修复系统编辑

D.ZFN技术

2.在治疗镰状细胞贫血时，基因编辑可以旨在：

A.完全删除β-珠蛋白基因

B.将β-珠蛋白基因的第6号密码子从GAG改为GTG

C.在β-珠蛋白基因中插入一个新的外显子

D.稳定性地提高γ-珠蛋白基因的表达

3.以下哪项是基因编辑技术中“脱靶效应”的主要担忧？

A.编辑器在非目标位点进行切割

B.gRNA无法与目标DNA结合

C.基因治疗载体被免疫系统识别并清除

D.编辑后的细胞无法正常分化

4.适用于治疗血液系统遗传病的“体外基因编辑”策略通常涉及哪些步骤？

A.直接在患者体内注射基因编辑载体

B.提取患者造血干细胞，在体外进行基因编辑，再回输体内

C.通过基因编辑技术修改患者生殖细胞

D.利用基因编辑技术改造患者体内的巨噬细胞

5.CRISPR-Cas9系统的“天然免疫”功能