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肿瘤真实世界研究设计专家共识（2025）

一、总则与适用范围

真实世界研究（Real-WorldStudy,RWS）并非随机对照试验（RCT）的“降级替代品”，而是基于真实临床环境产生的数据，用于回答RCT无法覆盖的临床问题——如特殊人群用药、长期罕见不良反应、序贯治疗策略等。本共识旨在规范肿瘤RWS的设计流程、数据治理与统计分析，解决当前研究中普遍存在的目标不清晰、数据源不可靠、混杂因素未控制等问题，为申办方、研究者及监管机构提供可落地的技术标准。

本共识适用于以支持药品监管决策（如扩大适应症、说明书修订）及临床指南制定为目的的肿瘤RWS。对于仅用于学术探索的回顾性研究，可参考执行。研究必须遵守《药物临床试验质量管理规范》（GCP）及《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则》的相关规定。

二、研究问题与目标界定

RWS的成败往往取决于研究问题的边界是否清晰。一个试图同时回答“一线疗效”与“后线耐药机制”的宽泛问题，必然导致数据采集庞杂且失焦。研究问题必须通过PICOTS框架进行严格界定，将模糊的临床假设转化为可量化、可执行的终点指标。

（一）PICOTS要素拆解

人群：必须基于纳排标准明确目标患者池。例如，针对EGFRT790M突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，需明确既往一线治疗线数（如“仅接受过一代EGFR-TKI治疗后进展”），排除