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2026EHA/EBMT共识报告：输血依赖型β-地中海贫血患者基因治疗选择决策算法的更新培训课件

目录CONTENTS02.04.05.01.03.06.背景与疾病概述患者选择标准共识报告关键更新治疗实施与监测决策算法框架培训课件应用

01背景与疾病概述

β-地中海贫血定义与流行病学单基因遗传病本质β-地中海贫血是由β珠蛋白基因突变导致的常染色体隐性遗传病，表现为β链合成减少或缺失，引发无效造血和溶血性贫血。全球范围内，致病基因携带者超过1亿人，是发病率最高的单基因疾病之一。地域分布特征传统高发区包括地中海沿岸（如意大利、希腊）、中东（伊朗、沙特）、南亚（印度、巴基斯坦）及中国南方（两广、云