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慢性慢性髓系白血病的靶向治疗

一、背景：从“不治之症”到“可控制的慢性病”的时代跨越

1.1慢性髓系白血病的发病根源：被发现的“异常信号”

要理解慢性慢性髓系白血病（以下简称“慢粒”）的靶向治疗，得先从它的发病根源说起。大约几十年前，医学家在慢粒患者的骨髓细胞中发现了一种特殊的染色体异常，因为最初是在美国费城被确认，便被命名为“费城染色体”。后续进一步研究发现，这条异常染色体是两个原本独立的基因断裂后拼接在一起，形成了一个全新的“BCR-ABL融合基因”。这个融合基因就像一个被按下“持续通电”按钮的开关，会不断合成异常的蛋白质，驱动骨髓细胞不受控制地增殖、分化障碍，最终导致慢性髓系白血病的发