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2026年基因编辑在基因治疗中的应用测试题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分。请将正确选项的字母填在括号内）

1.下列哪项技术被认为是当前最具革命性、最常用的基因编辑工具？

A.锌指核酸酶（ZFN）

B.转录激活因子核酸酶（TALEN）

C.CRISPR-Cas系统

D.敲除性同源重组

2.基因编辑技术的基本原理不包括：

A.特异性识别目标DNA序列

B.在目标位点引入DNA断裂

C.通过细胞自身的修复机制进行序列替换或插入

D.直接翻译外源蛋白质以替代缺陷基因

3.以下哪种疾病是当前基因编辑疗法研究最为成熟，已有临床试验或获批产品的单基因遗传病？

A.囊性纤维化

B.镰状细胞贫血

C.艾滋病

D.帕金森病

4.CRISPR-Cas9系统中的Cas9蛋白主要功能是：

A.识别目标RNA序列

B.引导核酸酶到达目标位点

C.切割目标DNA双链

D.修复断裂的DNA

5.基因治疗中，将基因编辑工具和治疗基因送入目标细胞的载体通常被称为：

A.编辑酶

B.载体系统

C.基因编辑机器人

D.细