药物靶点格局的演变.pdf

药物产生获批治疗作用所直接依赖的分子通常被称为作用机制（MoA）靶点或疗效

靶点。系统追踪这些靶点不仅能够揭示首创新药产生的来源，也可以衡量药物发现

技术的发展。2006年的经典分析识别出324个药物靶点，此后的研究报告了更大的

靶点数量，但不同研究对蛋白复合物和非人源靶点的定义存在差异。为获得更加一

致的比较，研究人员重新建立了严格的靶点定义体系，只保留直接参与药物治疗作

用的分子，并避免大型蛋白复合物因亚基数量过多而人为放大靶点数。

2000年人类基因组工作草图的完成成为重要时间节点。基因与疾病关联开始得到系

统解析，同时结构生物学、高通量筛选和分子设计技术快