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2025国际专家共识指南：伏索利肽治疗软骨发育不全的实施和监测解读

目录02伏索利肽治疗基础01指南背景与概述03实施策略与流程04监测方法与评估05临床证据解读06总结与实践建议

指南背景与概述01

软骨发育不全疾病简介遗传性骨骼发育异常软骨发育不全是FGFR3基因突变导致的常染色体显性遗传病，表现为四肢短小、颅面特征异常及脊柱畸形，是侏儒症最常见的类型。除骨骼系统外，患者常合并睡眠呼吸暂停、神经压迫及听力障碍等并发症，需多学科联合管理。传统干预以症状缓解为主，伏索利肽作为首个靶向药物可改善患者生长速率与功能预后，临床意义重大。多系统受累治疗需求迫切

随着伏索利肽在全球多国获批，亟需统一治