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接受手术和局部区域治疗的肝细胞癌患者使用系统治疗临床研究的专家共识总结2026

肝细胞癌仍然是全球癌症相关死亡的主要原因之一。如果年龄标准化发病率和死亡率保持不变，预计到2050年，新发肝细胞癌病例和死亡人数都将增加超过75%。自2020年以来，基于免疫检查点抑制剂的联合治疗显著改善了晚期肝细胞癌患者的生存，中位生存期延长至约2年，约20%的患者实现了5年生存。这些进展为在疾病早期阶段研究包含系统治疗的治疗策略创造了新机会，以期提高治愈率并延长长期生存。然而，迄今为止，尚未有围手术期治疗策略在全球肝细胞癌人群中证明有效。在适合栓塞治疗的患者中，近期3期随机对照研究达到了无进展生存期的主要终点，但共同主要终点和次要终点总生存期尚未满足。肝细胞癌研究设计面临重大挑战，原因在于早期和中期疾病的异质性，包括肿瘤负荷和分布的变异性、肝硬化共存及肝失代偿和肝相关死亡风险、以及评估免疫检查点抑制剂放射学反应的潜在困难。此外，手术可切除性的评估和局部区域治疗的实施在不同提供者和中心之间可能存在很大差异。最后，早期和中期肝细胞癌患者通常总生存期较长，因此随机临床研究可能需要在事件率降低和重右删失、研究完成延迟以及治疗效果随时间稀释的担忧下依赖准确的替代终点。然而，客观缓解率、无复发生存期、无事件生存期和无进展生存期等结局尚未在早期和中期肝细胞癌中验证为总生存期的替代终点。事实上，这些复杂性导致了评估