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2025专家共识：慢性髓性白血病慢性期治疗不耐受的定义

目录02核心定义框架01引言与背景03诊断标准与评估04临床管理策略05共识实施挑战06未来方向与总结

引言与背景01

慢性髓性白血病概述克隆性增殖疾病慢性髓性白血病（CML）是骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，特征为Ph染色体或BCR-ABL融合基因的存在，导致酪氨酸激酶活性异常，引发粒细胞过度增殖。诊断标准需通过细胞遗传学或分子生物学检测确认Ph染色体或BCR-ABL融合基因，中性粒细胞碱性磷酸酶（NAP）积分降低是辅助诊断指标之一。疾病分期特点临床分为慢性期、加速期和急变期，慢性期症状较轻，表现为乏力、脾大等，但若不干预可能进展为终末阶段。

慢性期治疗的重要性规范治疗能显著缓解脾大、贫血等症状，减少并发症（如感染、出血），维持患者正常生活能力。慢性期是治疗的关键窗口，通过靶向药物（如酪氨酸激酶抑制剂）可有效控制克隆增殖，防止向加速期或急变期转化。慢性期对药物反应率高，治疗耐受性较好，而进展至后期则需更强效化疗或移植，风险及费用大幅增加。研究表明，慢性期患者经规范治疗后，10年生存率可接近普通人群，强调早期干预的必要性。延缓疾病进展改善生存质量降低治疗难度长期生存获益

不耐受问题现状药物副作用挑战部分患者因酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）的副作用（水肿、肌肉痉挛、血液学毒性）导致治疗中断或减量。耐药性发展长期用药可能诱发基因