2026小核酸药物的下一站全球研发演进技术迭代与研发成败洞察报告.pptxVIP

小核酸药物的下一站

-全球研发演进、技术迭代与研发成败洞察

2026年8月

摘要

写作背景

本研究报告旨在对小核酸药物

领域进行深入分析，从技术概

览、历史沿革、市场现状、研

发顺利管线、研发终止管线等

多维度进行系统阐述，描绘行

业研发现状，揭示研发热点与

风险点，挖掘行业增长潜力。

小核酸药物已成为创新药重要方向

自上世纪发现ASO、miRNA等相关技术以来，以短链DNA/RNA为活性成分，覆盖

ASO、siRNA、miRNA、适体等类型的小核酸药物被逐渐开发，其递送手段也直接给

药逐步向精准靶向和肝外递送方向发展。目前，小核酸药物已在多种遗传病、慢性病

领域展现了较高的临床价值，已成为小分子药物、抗体药物后又一新药研发热点方向。

小核酸药物上市数量近年呈现爆发式增长，产品迭代较快

2016年以后，小核酸药物的上市数量迎来相较往年提升10倍的爆发式增长，主要集中在

内分泌与代谢、神经系统等治疗领域。多款药物上市叠加序列设计、递送方式的快速

进化，导致小核酸药物具有较快的迭代节奏，部分代表性产品上市数年内即达到销

售峰值，受用药便利性、疗效等方面更优的新上市竞品分流。

小核酸药物近年研发方向从罕见病、遗传病向慢病转化

近五年的小核酸药物研发主要围绕神经系统、心血管系统、内分泌与代谢系统展开。

相较于已上市产品多集中于罕见病、遗传病，近年在研管线正积极向慢病市场拓展，

满足高脂血症