儿童CAR-T治疗长期安全性.pptxVIP

儿童血液肿瘤专题儿童CAR-T治疗长期安全性长期随访·迟发毒性·继发肿瘤·预后管理2026年10月

报告导览01长期安全基线十年随访数据勾勒全貌02迟发毒性图谱感染与免疫重建障碍03继发肿瘤之问登记数据与整合机制04儿童预后破局疗效证据与管理闭环

长期安全基线十年随访，安全可测从样本量与随访周期看CAR-T长期安全性的证据底座01

十年随访研究奠定证据底座全球20余家顶尖机构联合开展基因修饰T细胞治疗长期安全性研究783例纳入患者2200病患/年累计追踪最长超10年随访周期疾病领域分布血液恶性肿瘤630例实体肿瘤96例HIV感染57例血液肿瘤占绝大多数，构成研究主体样本。随访研究核心结论长期随访随访最短1年，最长超10年，为该领域样本量最大、周期最长的安全性研究。覆盖领域血液肿瘤、实体瘤及HIV感染三大领域，血液肿瘤占绝大多数。血液肿瘤实体瘤HIV感染

两类病毒载体安全性存差异慢病毒载体整合更稳定；逆转录病毒载体长期使用需警惕插入诱变相关风险。两类病毒载体安全性存在差异慢病毒载体基因整合更稳定，不良事件集中于早期且多可逆转；逆转录病毒载体扩增能力更强，但长期使用需警惕插入诱变相关风险。安全性指标慢病毒载体逆转录病毒载体治疗相关不良事件6.8%未单列5年载体插入相关基因突变未单列3.2%进展为骨髓增生异常综合征未单列0.9%对癌基因干扰概率0.7%更易插入原癌基因座

C