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PNH随访管理共识（2024版）

一、共识制定背景与适用范围

PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）是后天获得的造血干细胞PIG-A基因突变所致的补体介导溶血性疾病，自然病程凶险——1/3以上未经治疗的患者在确诊后5年内发生血栓事件，血栓是PNH患者死亡的首要原因（占40%~67%）。但PNH同时是少数可通过规范随访和补体抑制剂治疗实现长期生存、接近正常寿命的血液病之一：国内多中心数据显示，接受规范补体抑制剂治疗并按时随访的患者10年生存率超过90%（据国内注册研究估算），而随访缺失患者的死亡风险显著升高。随访管理的核心价值在于三点：在补体抑制剂治疗前评估分型、治疗中监测突破性溶血与感染风险、治疗