权威!斯丹赛Talen技术及诱导多功能干细胞(iPS)在医学领域发展应用.ppt

设置不转染同时加药的阴性对照，如果加药后阴性对照全部死亡，并且2-3天后撤去药物正常继续培养时没有重新长起来，则才能说筛出来的细胞是阳性转染成功的。 * 脊髓性肌萎缩SMA 活运动神经元SMN1 病人会肌肉萎缩，瘫痪，幼年死亡 * Alpha-1 antitrypsin 抗胰蛋白酶(AAT) deficiency 肝脏疾病 可进一步导致肝硬化和肝癌 * 大脑和脊髓的细胞一般是不会再生的，所以过度的损害可能是毁灭性的，不可逆转的。神经退行性疾病是由神经元或其髓鞘的丧失所致， 随着时间的推移而恶化，以导致功能障碍。 神经退行性疾按表型分为两组： * 一类影响运动，如小脑性共济失调； * 一类影响记忆以及相关的痴呆症。 * 多巴胺能神经元的变性死亡 * 脊髓性肌萎缩SMA 活运动神经元SMN1 病人会肌肉萎缩，瘫痪，幼年死亡 * * ` TALEN 的实际应用 DNA水平的基因敲除 DNA水平的定点插入 DNA水平的单碱基修饰（点突变） DNA水平的miRNA敲除 以上的各种组合。。。。。 Nat Biotechnol 2013 Jan; 31(1):23-4 TALEN 的实际应用 应用 I：DNA水平的基因敲除 应用 II：DNA水平的定点插入 Nature Biotechnology 29， 731-734 （2011） TALEN 的实际应用 应用