疾病疗效及研究及其评价.ppt

疾病疗效研究及其评价 福建医科大学 许能锋 一、临床试验的概念、意义与特性 （一）临床试验的概念 1.临床试验 (clinical trial)是以临床病人为研究对象随机分为实验组与对照组，实验组给予新药或新疗法，对照组给予标准（经典）疗法或安慰剂或不给予任何措施，追踪并比较治疗组与对照组的结果而确定某项治疗或预防措施的效果与毒副作用的一种前瞻性研究。 2.多中心临床试验（multicenter clinical trials） 定义：由一个或几个单位的主要研究者总负责，多个单位的研究者合作，按同一方案进行的临床试验。 优点： 规模大、耗时短： 选择偏倚小，适用面广； 广泛合作提高研究水平。 注意事项： 强有力的领导，充足的财物支撑； 严密组织，分工明确； 充分合作，协调统一； 应答率＞85～90%。 （二）临床试验的意义 只有通过对已有治疗措施的临床疗效进行科学评价，才能发现不足或缺陷之处，提出新的有效的治疗设想。 由于人们对许多疾病的发病机制并未完全了解，病情轻重、所处病期、并发症与合并症不同都会影响疗效，治疗措施本身也可以对人体产生多方面作用，因此，对新治疗设想必须进行全面评价。 凭临床医生的治疗经验来对某一治疗手段的有效性和安全性下结论，会受到掩盖治疗和效果之间真正关系的各种情况的影响，如研究对象的选择偏倚、对照组设计缺陷、疾病过程的自然变化、观察者与被观察者的主观意愿等