基因治疗研究现状与发展态势.pdfVIP

基因治疗研究现状与 围 展屡 念 热 菠Il …． 陈大明 江洪波 于建荣 l| 基 因治疗 是指将 人 的正 常基 因或 有 准 1472例基 因治疗 临床试 验 (数 据来 治疗 作用 的基 因通 过一定方式 导入人体 源 ：TheJournalofGeneMedicine数据库 ， 靶细 胞 以纠 正基 因的缺 陷或者 发挥治疗 参见 图2)。近 年来 大量 的基 因治疗研 作者简介 作 用 从 而达 到治疗 疾病 目的 的生物 医 究论文发表和临床试验获批表 明 ．尽管 陈大明 ，硕士 ，馆员。主要成果包括 学技术 。在 临床 应用 中．基 因治疗 通 常 1999年 的腺病毒载体 免疫反应 导致 的 《组织工程 的研发态势分析》、 《聚乳酸 的研究态势分析》等生物技术及相关产业 有体 内疗法 和体外疗法 两种。体 内疗 法 死亡事件和 2002年逆转录病毒 的异常 技术 的情报报告 。 联系 电话 ：021 包括肌 内注射 ，静脉注射 、器官 内灌输 、 整合导致的患者 白血病样表现事件 曾经 E—mail：chendaming@sibsacCil 皮下包埋等 ．其优 点是将外源基 因导入 造成 了一 定 的负面影 响 ，但基 因治疗 通讯地址：上海市岳阳路319N-31号楼 邮编 ：200031 受体体 内有关的器 官组织和细胞 内，简 的研究和开发并未因此 而止步不前 。 便 易行 ，但其缺 点是基 因转染率较低 。 从 国家 (地 区)分布 来 看 ．无论 ① 参考文献 目前研究和应 用较 多 的还是体外疗法 ． 是批准 的临床试验数还是研 究文献 量都 Couzin J．KaiserJ AsGelsingercase ends，gene therapy suffersanotherblow 即先在体 外将 外源 基 因导入 载体 细 胞 ， ScieDCe．2005．307 l028 然 后将 基 因转 染 后 的细 胞 回输 给 受体 ， 使携 有外源基 因的载体 细胞 在体 内表达 治疗产物 ，以达到治疗 目的。基 因治疗 特别是原位修 复基 因治疗 ．作为一种全 新 的治疗方法 是追根溯源 的革命性 医 疗手段 ，其理论基础和强大生命力显而 易见 1 全球基因治疗的研究现状 1989年 ，Rosenberg等就在位于贝塞 斯达市 的美 国国立癌症研究院癌症 治疗 部 开展 了人 类第 一个基 因治疗临床试验 ， 玉疆j{磁 酉l差|口l 这 一开创 性 的研 究为之 后 的临床基 因转 移 研究确 定 了许