医学科研设计与统计学思维.ppt

* * JAMA，新英格兰医学杂志（NEJM）、英国医学杂志、中华医学会杂志对来稿都有统计学要求或统计学指导。 国际生物医学杂志编辑协会在其《生物医学期刊投稿的统一要求》中也包含了统计学要求。 Uniform Requirements for Manuscripts Submitted to Biomedical Journals http:// 《中华医学杂志》对来稿中统计学处理的有关要求 1．统计研究设计：应交代统计研究设计的名称和主要做法。如调查设计(分为前瞻性、回顾性或横断面调查研究)；实验设计(应交代具体的设计类型，如自身配对设计、成组设计、交叉设计、析因设计、正交设计等)；临床试验设计(应交代属于第几期临床试验，采用了何种盲法措施等)。主要做法应围绕4个基本原则(随机、对照、重复、均衡)概要说明，尤其要交代如何控制重要非试验因素的干扰和影响。 2．资料的表达与描述：用x 和s表达近似服从正态分布的定量资料，用M(Q )表达呈偏态分布的定量资料；用统计表时，要合理安排纵横标目，并将数据的含义表达清楚；用统计图时，所用统计图的类型应与资料性质相匹配，并使数轴上刻度值的标法符合数学原则；用相对数时，分母不宜小于2O，要注意区分百分率与百分比。 3．统计分析方法的选择：对于定量资料，应根据所采用的设计类型、资料所具备的条件和分析目的，选用合适的统计分析方法，不应盲目套用t检验和单因素方差分析；对于定性资料，应根据所采用的设计类型、定性变量的性质和频数所具备的条件以及分析目的，选用合适的统计分析方法，不应盲目套用χ2 检验。对于回归分析，应结合专业知识和散布图，选用合适的回归类型，不应盲目套用简单直线回归分析，对具有重复实验数据的回归分析资料，不应简单化处理；对于多因素、多指标资料，要在一元分析的基础上，尽可能运用多元统计分析方法，以便对因素之间的交互作用和多指标之间的内在联系进行全面、合理的解释和评价。 4．统计结果的解释和表达：当P0．05(或P0．01)时，应说明对比组之间的差异有统计学意义，而不应说对比组之间具有显著性(或非常显著性)的差别；应写明所用统计分析方法的具体名称(如：成组设计资料的t检验、两因素析因设计资料的方差分析、多个均数之间两两比较的q检验等)，统计量的具体值(如t=3．45，X2=4．68，F=6．79等)应尽可能给出具体的P值(如P=0.0238)；当涉及到总体参数(如总体均数 总体率等)时，在给出显著性检验结果的同时，再给出95％置信区间。 还是那个AFP与蛋白A的例子。路人甲发现蛋白A和甲胎蛋白（AFP）之间有很好的相关性，也开始撰写论文，但是他的结论并不是“蛋白A是诊断肝癌的标记物”。他认为，既然蛋白A与AFP之间有很强的相关性，那提示AFP和蛋白A之间可能存在十分密切的“调节”或者“被调节”关系。最终，路人甲围绕“蛋白A与AFP之间的调节或者被调节关系”做了很多分子生物学试验，指出蛋白A是调节AFP表达的唯一（注意“唯一”这两个字）因子，因此二者之间才会呈现如此强烈的相关性。这是一项基础研究，虽然未能直截了当地地指出蛋白A的临床价值，但是这个研究形象生动地讲述了一个完整的分子生物学事件，丰富了我们对于肝癌发生与发展分子机制的认识。最终，论文“堂而皇之”地accept了。? 这个例子说明：同一统计学结果，从不同的专业角度去解释，结论是完全不同的。 以上所有案例说明：对统计学结果的解读一定要结合专业！从专业中来，到专业中去！ 4. 获得循证医学证据的主要手段 “良好愿望的医学”（well-meaning medicine）转入“以证据为基础的医学” （evidence-based medicine，EBM）需要有统计学方法的支持。 全世界的医学期刊每年大约刊登600万学术论文，但能作为可靠“证据”的论文并不多。 二、 医学科研的基本要素 医学科研由三个基本部分组成，即处理因素（study factor）、受试对象（study object）和实验效应（experimental effect）。例如，观察流甲丙脯酸对肾性高血压患者的疗效。其中，疏甲丙脯酸为处理因素，肾性高血压患者为受试对象，动脉压变化为试验效应。通常将这三个组成部分称为医学科研的基本要素。如何正确选择三个要素，是科研设计的关键问题。 Study factor Study object Experimental effect 1、医学研究设计的基本原理： 降压药 高血压病人 血压值 T s e T+S=e 基本模式： T+s1=e1=20mmHg O+s2=e2=5mmHg T-O=e1-e2=20-5 T e=15mmHg 处理