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- 2015-07-28 发布于安徽
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国外医学遗传学分册2001年第24卷第4期 ·201·
状。而且,骨骼肌肌纤维的衰退率也大大降低。 在鼠骨骼肌中的高效表达,确实明显改善了mdx鼠
在Dystrophin缺陷鼠的研究中,转基因的DMD表型,产生了很好的疗效。这些研究预示了
Utrophin的表达使跨膜的DPC复合物结构重复形
成,并能阻止骨骼肌损伤。这些研究结果预示了在
DMD病人骨骼肌纤维中Utrophin的人为补偿可能
从功能上取代Dystrophin,这为DMD的基因治疗人的治疗,将有望成为现实。
开辟了新的途径[12’16]。
参考文献
2.2潜在的治疗方法
FassatiA矗a1.Advancesin
有些研究报道,在不同的细胞系中Utrophin的
GussoniEeta1.Nature
表达水平是不同的,说明不同细胞类型中有特异的
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