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2015-07-30 发布于湖北
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小RNA基因药研发的现状和展望.pdf

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小RNA基因药研发的现状和展望.pdf

第15卷第1期上海应用技术学院学报(自然科学版) V01．15No．1 2015年3月 JOURNALOFSHANGHAIINSTITUTEOFTEcHNoLoGY(NATURALSCIENCE) Mar．2015 文章编号：1671—7333(2015)01—0001—08 小RNA基因药研发的现状和展望王姗姗易八贤2，殷勤伟1 (1．北京军区总医院转化医学中心，北京100700；2．中国医药工业研究总院，上海200040) 摘特异的靶基因方面的高度特异性和有效性，已成为一个人类研发未来新型基因药的战略平台．然而十多年的小RNA基因药研发显示，此技术的产业化路程充满挑战．本综述总结了小RNA基因药研发的现状、存在的问题和未来愿景．关键词：小RNA；基因药物；研发进展 52 中图分类号：R394；Q 文献标志码：A StatusQuoand ofSmall RNAGeneMedicine Perspective Researchand Development WANG Ba—xian 1 Shan—shan1，YI 2，ⅥN Qin—wei General of (1．TranslationalCenter，The 100700，China； MilitaryHospitalBeijing，Beijing 2．ChinaStateInstituteofPharmaceutical 200040，China) Industry，Shanghai Abstract：The ofRNAi include and key siRNA，miRNA，shRNA componentstechnology totheir and intheknockdownof for highspecificityefficiency targetgenes specific hasturnedtobea new in Out forthe of future． technology promisingstrategicplatform drugs development morethanonedecadeofresearchand hasbecomeclearthatthe However，through development，it industrializationofthis isfullofdifferent reviewhassummarized revolutionarytechnology