临床试验方案设计中主要疗效指标和试验时间的考虑要素.pdfVIP

中国临床药理学杂志 ( ) 270 第 24 卷 　第 3期 　2008年 5 月 总第 113 期 药政管理 D ru g s Po licy 临床试验方案设计中主要疗效指标及试验时间的 考虑要素 Con sidera tion elem en ts on design of pr imary endpo in t and tr ia l dura tion in protocol 卓 　宏 摘要 : 　新药上市前 ,需要进行临床试验 , 以便对药物的疗效、安全性及风险 效益比作出评价 。科学合理的临床试验方案是评价的基础 ;在制定试验方案 时 ,必须考虑到一些重要因素 。为此 ,本文对主要疗效指标和试验时间这 2 (国家食品药品监督管理局 药品审评中心 ,北京 个重要因素进行阐述 。 　100038) 关键词 :临床方案 ;主要疗效指标 ;试验时间 中图分类号 : R954　　　文献标识码 : C 文章编号 : 100 1 - 682 1 (2008) 03 - 0270 - 03 ZHUO Hong 　　众所周知 ,新药临床试验的主要 目标 ,是寻找风险效益比可以 接受 、用法与用量安全有效的药物 ; 同时 ,确定可能由该药受益的特 ( Cen ter F or D rug E va lua tion, S ta te 定对象及使用适应症 。因此在临床试验方案设计时 ,对照药的选择 、 F ood and D rug A dm in is tra tion, B eij ing 剂量探索的设计 、主要疗效指标的选择 、试验时间的确定等因素 ,都 100038, Ch ina) 是重要的基本考虑点 。这些因素将决定临床试验是否能为药品注册 提供有效的证据 ,其中任何因素的设计错误 ,都可能导致试验结果无 法对产品能否上市作出判断 ,从而造成时间和金钱的浪费 。因此其 在方案设计时 ,具有重要的意义 。本文对临床方案中主要疗效指标 及试验时间的设计考虑 ,分以下几个方面进行阐述 。 1　主要疗效指标及选择 在一个临床试验中 ,可能会设立多个观察指标 ,其设立可能有不 同的目的 ,与疾病和治疗的相关程度也各不相同;而能够就试验的主 要 目的 ,提供与临床最有关的且可信的证据的指标 ,才是主要指标 。 通常主要指标只有一个 。因大部分验证性试验的主要 目的 ,是提供