医学统计学17 生存分析.pdfVIP

第十七章 生存分析 • 在临床试验研究中，常对各个观察对象进 行随访观察，记录各个时点上事件的发生情 况，以评价临床疗效。 • 在比较不同疗法的疗效时，不仅要考虑是否 有效，还要考虑从试验开始到产生疗效的时 间。假定用甲、乙两药治疗某病，其治愈率均 为80%，不能笼统地说两种药物的疗效一致， 因为还有一个时间效应问题。 • 如果用甲药平均3天治愈80%，而乙药平均7天 治愈80%，则可以认为甲药比乙药的疗效好。 临床试验及其随访资料的特点： • 一部分研究对象可观察到死亡，从而得到准确 的生存时间，所提供的信息是完全的，称为完全 数据 （complete data ）； • 一部分病人，或中途失访，或到观察结束时仍 存活，对这部分病人无法知道准确的生存时间， 只知道其生存时间比观察到的时间要长，它提供 不完全的信息，称为不完全数据，亦称截尾数据 （censored data ）。 生存分析特点 • 生存分析 （survival analysis ）方法不仅 能分析完全数据的资料，同时也可以分析 包含不完全数据的资料。 • 生存分析是将事件发生的结果和随访时间 两个因素结合在一起进行分析的一种统计 分析方法，它能充分利用所得到的研究信 息，更加准确地评价和比较随访资料。 第一节 生存分析中的基本概念 • 一、基本概念 • 1．生存时间 生存时间 （survival time ）是 任何两个有联系事件之间的时间间隔，常 用符号t表示。 • 狭义的生存时间常指患某种疾病的病人 从发病到死亡所经历的时间跨度，广义的 生存时间定义为从某种起始事件到终点事 件所经历的时间跨度。 • 例如，急性白血病病人从发病到死亡之间的时 间，冠心病病人两次发作之间的时间间隔，戒烟 开始到重新吸烟之间的时间长短，接触危险因素 到发病的时间跨度等。 • 生存分析中最基本的问题就是计算生存时间，要 明确规定事件的起点、终点及时间的测度单位 （如小时、日、月、年等），否则就无法分析比 较。 2 ．失效事件与起始事件 • 失效事件 （failure event ）指反映治疗效果 特征的事件，又称为死亡事件、终点事 件。 • 它是根据研究目的确定，因此在设计时必 须明确规定，并在研究中严格遵守。如肾 移植病人因肾功能丧失引起的死亡，急性 白血病患者的复发，癌症患者的死亡等。 2 ．失效事件与起始事件 • 起始事件 （initial event）是反映生存时间 起始特征的事件，如疾病确诊、某种疾病 治疗开始、接触毒物等，设计时也需要明 确规定。 3．截尾值 （censored value ） • 截尾值指在随访过程中，由于某种原因未能观察 到病人的明确结局 （即终止事件），所以不知道 该病人的确切生存时间，它提供的生存时间的信 息是不完全的。 • 尽管不知其真正能生存多长时间，但它提示该病 人至少在已经观察的时间长度内没有死亡，其真 实的生存时间只能长于观察到的时间而不会短于 这个时间。 产生截尾值的原因： • ①病人失访。 • 由于搬迁而失去联系，或由于其他原因死 亡，而未观察到规定的终点事件。 产生截尾值的原因： • ②病人的生存期超过了研究的终止期。 • 如研究计划规定只对病人随访5年，但 有的病人的生存期超过了5年，或者由于病 人进入研究的时间较晚，虽然对他的随访 期未满5年，但已到研究的截止时间。 产生截尾值的原因： • ③在动物实验中，有时事先规定观察期限 或动物数，虽然有一部分动物在到达实验 终止日期时尚未出现规定的终止事件，但 仍停止实验，或者当达到了事先规定的终 止事件的动物数后实验停止。 4 ．生存率与风险函数 （）生存函数：生