非病毒基因载体的研究进展..ppt

蛋白质类载体 * 非病毒基因载体的研究进展 面 临 的 挑 战 概述 常 用 材 料 概 述 概述 人类基因组DNA序列工作框架图的完成，标志着功能基因组时代的到来。人类对自身基因的功能，特别是与疾病相关的基因的了解更加深入，这对基因治疗的研究将产生巨大的推动作用。 目前进行研究的载体主要有两类：病毒载体和非病毒载体 病毒可以高效率地进入特定的细胞类型，复制所携带DNA并表达自身蛋白产生新的病毒粒子，因此首先被改造作为基因治疗的载体。据统计，目前已经采用基因治疗的病例中，约有80%所选用的是病毒载体，虽然病毒作为基因运送载体已经使用很多，但仍然存在着危险性，如免疫原性(immunogenicity)和病毒性重组(viral recombination)等安全性问题。 由于运送载体的局限性使得目前对疾病基因治疗的目标无法完美实现。因此，研究和开发新型有效的基因运送载体是众多研究人员及临床医生的关注热点。 概述 人类基因组DNA序列工作框架图的完成，标志着功能基因组时代的到来。人类对自身基因的功能，特别是与疾病相关的基因的了解更加深入，这对基因治疗的研究将产生巨大的推动作用。 此外，病毒载体自身容量有限，制备滴度不高。非病毒载体与之相比虽然转染效率有限，但是具有无传染性、不限制载体容量、化学结构可控制以及可大量制备等优点而越来越受到研究者的青睐。 由于运送载体的局限性