基因治疗终极版精要.pptVIP

基因治疗 12生技陈康 * 基因治疗 概念 ：指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。 基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，通过替代异常基因、封闭致病基因、剪去致病基因、修复受损基因和重建基因调控系统等，以纠正或补偿因基因缺陷和异常所引起的疾病，从而达到治疗的目的 全世界已获准的基因治疗临床试验方案达一千多项，其中，66%是针对癌症的治疗 基因治疗的前提 发病机制在DNA水平上已经清楚 要转移的基因已经克隆分离，其表达产物有详尽的了解 该基因正常表达的组织可在体外进行遗传操作 基因治疗方式 直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗(致病基因的原位置换)：纠正突变基因在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） 基因敲出技术（gene knockout) 是指通过基因同源重组的过程定向的在活细胞中从基因组上移出特定基因的过程，从而建立基因剔除细胞和基因剔除生物 2、间接基因治疗： 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 直接抑制有害基因的表达 基因增补 将目的基因导入病变细胞，并在细胞内表达，不需将缺陷基因替换出来，只要目的基因在细胞中能够表达，就达到了治疗的目