从临床诊疗指南和专家共识角度看重组人生长激素治疗的规范化应用.pdfVIP

中华诊断学电子杂志２０１４ 年５ 月第２卷第２期 Ｃｈｉｎ Ｊ Ｄｉａｇｎｏｓｔｉｃｓ（Ｅｌｅｃｔｒｏｎｉｃ Ｅｄｉｔｉｏｎ），Ｍａｙ２０１４，Ｖｏｌ．２，Ｎｏ．２ ·８５ · ·矮小症诊疗研究专题 · 从临床诊疗指南及专家共识角度看 重组人生长激素治疗的规范化应用 潘慧 班博 于萍 朱惠娟 李乃适 陈适 王林杰 阳洪波 重组人生长激素（ｒｅｃｏｍｂｉｎａｎｔ ｈｕｍａｎ ｇｒｏｗｔｈ 组制定了《基因重组人生长激素儿科临床规范应用 ｈｏｒｍｏｎｅ，ｒｈＧＨ）于１９８５ 年上市，已广泛应用于身材 的建议》，以规范ｒｈＧＨ 的临床应用。对中枢性性早 矮小的患儿，其治疗有效性得到广泛临床验证。生 熟、先天性肾上腺皮质增生症、先天性甲状腺功能减 长激素除具有促线性增长作用外，还具有改善身体 低症等原发病治疗后出现的持续生长落后、预测成 组分及代谢、增加骨密度、提高生活质量等作用，因 人身高明显受损患儿给予ｒｈＧＨ 治疗虽可改善生长 而被应用于成人生长激素缺乏症患者。但生长激素 情况，但尚需更多循证医学依据，目前不作为常规临 的临床应用具有较强的专业性，需严格掌握适应证、 床应用。对于生长速度减慢的儿童，如未发现其他 治疗及安全监测，以保证药物的合理、有效、安全应 致矮小的疾病，如甲状腺机能减退、慢性疾病、营养 用。笔者参照２０００—２０１２ 年美国食品和药品管理 不良、遗传性疾病，应考虑ＧＨＤ 的可能。２００８ 年中 局（ＦＤＡ）、欧洲药品管理局（ＥＭＥＡ）、美国Ｌａｗｓｏｎ 华医学会儿科学分会依据国外ＧＨＤ 诊疗指南提出 Ｗｉｌｋｉｎｓ儿科内分泌学会、欧洲儿科内分泌学会 ［３］ 符合我国人群的《矮身材儿童诊治指南》 ，ＧＨＤ （ＥＳＰＥ）、生长激素研究学会（ＧＨＲＳ）及美国临床内 诊断依据：（１）身高落后于同年龄、同性别正常健康 分泌学会（ＡＡＣＥ）制定的多项临床指南或专家共 儿童身高的第 ３ 百分位数或 ２ 个标准差以下； 识，并参照２０１３ 年中华医学会儿科学分会制定的 （２）年生长速率 ＜７ｃｍ／年（３ 岁以下）；＜５ｃｍ／年 《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建 （３ 岁至青春期前）；＜６ｃｍ／年（青春期）；（３）匀称 ［１］，对生长激素在内分泌疾病中应用的热点问 议》 性矮小、面容幼稚；（４）智力发育正常；（５）骨龄落后 题进行阐述和补充。 于实际年龄；（６）２ 项生长激素（ｇｒｏｗｔｈ ｈｏｒｍｏｎｅ， 一、重组人生长激素在儿童中应用的几项热点 ＧＨ）药物激发试验ＧＨ 峰值均＜１０ ｇ／Ｌ；（７）血清 μ 问题 胰岛素样生长因子 １ （ｉｎｓｕｌｉｎｌｉｋｅ ｇｒｏｗｔｈ ｆａｃｔｏｒ １， １．规范重组人生长激素对儿童患者的适应证： ＩＧＦ１）水平低于正常。ＧＨ 激发试验是诊断ＧＨＤ 根据美国ＦＤＡ 批准，生长激素可应用于导致儿童身 的重要依据，但具有一定局限性，重复性差，不能作 材矮小的疾病，包括生长激素缺乏症 （ｇｒｏｗｔｈ 为ＧＨＤ诊断金标准；试验诊断阈值是人为设定的， ｈｏｒｍｏｎｅ ｄｅｆｉｃｉｅｎｃｙ，ＧＨＤ）、特纳综合征 （Ｔｕｒｎｅｒ 峰值受年龄、性别、青春期发育以及激发药物等因素 ｓｙｎｄｒｏｍｅ）、Ｎｏｏｎａｎ 综合征、短肠综合征、慢性肾功能 ［４］ ［５］ 的影响。２０００ 年 ＣＨＲＳ 和２００３ 年ＡＡＧＥ