raav2-gⅱbgpⅲa载体构建和体外表达、功能实验.pdf

摘要 血小板无力症是一种常染色体隐性遗传病。由于患者基因缺陷导 II 致血小板膜表面糖蛋白IIb／Ⅲa复合物(GP b／IIIa复合物)表达量 或质的异常，血小板对多种生理性激动剂女13ADP、。肾上腺素、胶原和 凝血酶先天性无聚集反应或反应减低，nm／J,板在II期生理止血过程中 不能有效地聚集形成血小板栓而导致出血。主要表现为自幼出现的程 度不一的出血症状，可表现为皮肤瘀斑、鼻出血、月经过多，直至致 命的大出血。目前此病尚无有效常规治疗方法，而长期输注血小板又 可引起输注耐受。 利用基因治疗载体将治疗基因导入患者造血干细胞，对干细胞进 行体外基因修饰后再回输体内是目前血小板无力症基因治疗的研究 方向之一。基因治疗可在一定程度上纠正基因缺陷，甚至达到根治目 的。 选择一种安全、高效的基因转移载体是基因治疗成功的关键之 一。1999年Wilcox等应用逆转录病毒载体开始了对血小板无力症进行 体外修饰基因治疗的相关研究，但由于逆转录病毒载体本身的安全性 问题限制