概论实验设计.pptVIP

医学科研的特点 研究条件不易控制 实验的周期一般较长 实验结果变异程度大 常涉及伦理和道德问题 医学科研的基本程序 科研选题 科研设计（专业设计和统计设计） 实施方法 统计分析 科研结论 科研设计中的两个部分 专业设计 统计设计：通过合理的、系统的安排，达到控制系统误差，以消耗最少的人力、物力和时间，获得可靠的信息和结论 医学研究类型 实验性研究 (experimental studies) 人为地施加处理因素于受试对象。 受试对象能随机分组。 能在实验中控制一些非处理因素对实验结果的影响。 目的：评价干预措施的作用。 1. 处理因素(treatment factor) 研究者根据研究目的欲施加的能作用于受试对象并引起直接或间接效应的因素 处理因素一般是主动施加的某种外部干预或措施 非处理因素 与处理因素同时出现，也能使受试对象产生效应的因素 当非处理因素夸大或缩小了处理因素与实验效应间的真实联系时，称为混杂因素（confounding factor） 2. 试验单位(experiment unit) 处理因素作用的客体，是根据研究目的而确定的观察目标总体。可以是人、动物，也可以是生物材料，必须保持同质性 试验单位的基本条件 对处理因素敏感，反应稳定 如：Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期高血压患者对药物的敏感程度不同 明确纳入标准(inclusion criteria)与排除标准(exclusion criteria) 3. 处理效应(treatment effect) 处理因素作用于试验单位的反应和结果，通过观察指标来表达。主要效应指标1～2个，次要效应指标若干个 选择指标的依据：客观性、特异度（鉴别真阴性的能力）和灵敏性（检出真阳性的能力） 实验设计的原则 实验设计的目的：控制和减少非处理因素对处理效应的影响，使处理效应单独显示出来 应遵循的三个原则： 1.重复 (replication) 2.对照 (control) 3.随机化 (randomization) 一、重复原则 指处理组和对照组的观察单位应有一定的数量（即样本含量，n） 主要作用：估计实验误差，提高实验结果的可靠性 最小样本含量 大样本的弊端 常用的对照形式： 空白对照 安慰剂对照 实验对照 标准对照 历史对照 自身对照 相互对照 常用的对照形式－空白对照 对照组不施加任何处理因素的对照 反映了观察对象在实验过程中的自然变化 临床试验慎用 常用的对照形式－安慰剂对照 对照组使用一种不含活性药物成分的制剂－安慰剂（placebo） 与盲法同时实施，以防止对照组病人产生与实验组病人不同的心理 注意保密和伦理道德问题 常用的对照形式－实验对照 对照组不施加处理因素，施加某些与处理因素有关的实验因素 保持实验条件的一致性 克服对照组受试对象的心理因素 常用的对照形式－标准对照 使用现有的标准值或正常值做对照，或以标准品和标准效应作为对照 标准值必须得到本专业的认可 临床试验常以目前公认的药物或疗法作为对照 常用的对照形式－历史对照 以过去的研究结果作为对照 适用于非处理因素较少，或影响较小 通常不同时期外部条件不一致，比较缺乏可信性。 常用的对照形式－自身对照 对照和实验因素施加在同一个受试者上 避免个体差异引起的误差 有短期自愈倾向和周期性发作倾向的疾病，以及实验前后某些因素发生变化，且会影响实验结果时，不宜使用自身对照。 常用的对照形式－相互对照 设几个研究组，不确定哪个为实验组，哪个为对照组，而是各组之间相互对照 通常用于筛选药物和选择剂量、剂型。 三、随机化原则 随机化原则：指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组 目的是使各组非处理因素的条件均衡，以消除其对实验结果的影响 随机≠随便或随意 例：有同性别、体重在一定范围内的健康家兔18只，试完全随机分为3组。 方法： ①按体重给家兔编号 ②查随机数字表（抽签法、计算器或计算机），产生18个随机数对应于每个编号的家兔，并给随机数从小到大编序号 例：将小白鼠的体重作为区组因素，即体重相近的3只小白鼠作为一个区组，如何按随机区组设计，分配5个区组的15只小白鼠接受A，B，C三种抗癌药物？ 三、分段随机分组方法 例：将200名受试者随机等分为两组。以每次10人进行分段随机分组，需分20段完成全部分组。 几种常见的实验设计 单因素设计方案 完全随机设计 随机区组设计 拉丁方设计 例：比较4种饲料对小鼠体重增加量的影响，处理因素是饲料，有4个水平。 完全随机设计：将n只小鼠随机分为4组 随机区组设计：以小鼠的种系作为区组因素，每个种系（区组）的4只小鼠随机分配处理（4种饲料） 拉丁方设计：小鼠有甲、乙、丙、丁4个种系（行区组），每个