基因2基因工程制药.ppt

核酸内切酶、连接酶和载体的发现: 内切酶——DNA分子的“手术刀” 连接酶——DNA片段的“缝衣针” 载 体——DNA转移的“交通工具” 基因工程的基本环节 我国已经批准上市的基因工程药物 单克隆抗体 原理：将正常产生抗体的B淋巴细胞与骨髓瘤细胞在细胞融合剂存在的情况下融合， 融合后的细胞既具有B淋巴细胞分泌抗体的能力，又具有骨髓瘤细胞能在培养基中大量繁殖的特征。这种杂交瘤细胞经过克隆形成细胞系，系内所有的细胞分泌的抗体是均一的，其结构、氨基酸顺序、特异性都是一致的，因而称为单克隆抗体。这种技术称为杂交瘤技术。 单克隆抗体作为药物 人源化单克隆抗体作为新型药物 现代科学家们进一步设想，将胰岛素基因移植到糖尿病患者体内 的有关细胞中，让新移入的基因来指挥细胞生产机体所需要的胰 岛素，若成功，糖尿病人就不用象现在这样天天注射胰岛素了。 基因重组人生长激素使“小不点”拔高 生长激素 分泌过多 巨人症 分泌过少 侏儒症 小不点 要使“小不点”长高，唯一的办法是向人体注射生长激素。 如果从动物体内提取，50万只羊脑才能提到0.005克的纯激素 如果从死亡不久的尸体中摘取脑垂体提取生长激素，600具尸 体中提到的剂量，仅仅够救治一个侏儒症病人，而且还要面临 不寻常毒素或病毒污染的危险， “小不点”们只能望高兴叹了。 而大肠杆菌每20分钟就可以繁殖一代，如果把它放到大型 的发酵罐里进行人工培养，就可以大量繁殖，生产出大量的人 生长激素，从而满足人类的需要。 基因制药让我长高了 基因重组人干扰素给肝炎和癌症患者带来希望 干扰素：当人体受到某种病毒感染时，体内会产生一种 物质阻止或干扰人体再次受到病毒感染，人们把这种物质 叫做干扰素，它具有抗病毒、抗微生物入侵、抗肿瘤血管 生成，从而抑制肿瘤生长等功能。 我国乙型肝炎患者很多，干扰素用于慢性乙型肝炎患者的治疗短期有效率可达70%以上，长期有效率接近50%,而且疗效持久，病人有望完全康复。 干扰素用于治疗Kaposi肉瘤，40%的肿瘤明显消退，体腔内给药可使胸、腹水及其癌细胞减少，甚至消失。 用传统方法提取的干扰素远不能满足临床需要 8000毫升人血 1毫克干扰素 一磅干扰素（453克） 成本为200亿美元 运用基因重组技术 生产高纯的干扰素 一磅干扰素（453克） 成本不足0.1亿美元 有望开辟生产抗癌药紫杉醇的新途径 人们谈癌色变是因为至今还没有治疗癌症的特效药。美国 科学家20年来筛选了11.4万种植物和1.6万种动物的提取物， 发现紫杉醇是一种安全有效的抗癌药，临床应用也证明其对 卵巢癌、乳腺癌、胃癌和肺癌都有较好的疗效，特别是成为 治疗卵巢癌的首选药后，临床需求量急剧增加，而大量砍伐 红豆杉又会造成紫杉树资源枯竭的危机。科学家不得不寻找 获取紫杉醇的新途径，以解燃眉之急。 从紫杉树里分离紫杉醇的基因 把紫杉醇基因转入微生物 进行体外大规模微生物培养 提取微生物表达的紫杉醇 有望研制出新型抗生素 绿脓杆菌容易感染烧伤病人、艾滋病患者和癌症病人， 它适应能力很强，能在多种环境下生存，其内部的耐药 机制会象“泵”一样把外来的化学物质排出。因此，普通 的消毒剂和抗生素都难以消灭绿脓杆菌。 人类解读绿脓杆菌的基因组图谱 解析“泵”的编码基因 研制新型抗生素 直接攻击“泵” 杀死病菌 最新研究：西班牙科学家发现了迄今为止最小的基因， 这个被命名为MCCA的基因含有制造天然抗生素的遗传指 令，可以指挥产生某种抗生素，并能杀死其他细菌。这一 发现有助于人类认识生命演变过程和由遗传变异而引起的 各种疾病。 最新研究：西班牙科学家发现了迄今为止最小的基因， 这个被命名为MCCA的基因含有制造天然抗生素的遗传指 令，可以指挥产生某种抗生素，并能杀死其他细菌。这一 发现有助于人类认识生命演变过程和由遗传变异而引起的 各种疾病。 遍地会走的“制药厂” 听说过身价30万美元的羊吗？ 听说过600美元一磅的羊奶吗？ 听说过年产奶价值数十亿美元的奶牛吗？ 身价百倍的奥秘？ 我们都是转基因呦 利用转基因羊生产凝血因子 全世界每年人血清白蛋白需求量达440吨，需要从400 多万名献血员提供的血浆中提取，所需金额达15亿美元， 而如果用转基因牛来生产，则只要2000头牛就够了，而且 可以避免从人血中提取可能带来的肝炎病毒、艾滋病病毒 等感染。 有人把转基因动物比喻成会走的“制药厂”。今后，我们 将看到“遍地是牛羊”的草原景色，竟是遍地会走的“制药厂”。 美国有各类生物技术公司两千多家，其中70%从事医药产品的开发研究。预计到2000年红细胞生成素（EPO）销售额将超过30亿美元；粒细胞集落刺激因子（G-C