临床科研设计全套详解.ppt

基本程序 基本要素 基本原则 质量保证 伦理考量 分析方法 伦理考量要点 除非特殊的研究需要，应尽量规避伦理上的弱势群体，如儿童、老人、弱智人群； 应尽量规避特殊需要保护的人群：如孕妇等； 要尊重研究对象的意愿和选择权，研究对象要充分地知情同意，不能蒙蔽患者进行临床研究； 研究设计时，不能将明显有害的因素作为干预因素进行人为安排和施加于研究对象，如病因研究不能按照试验性研究来设计，而只能按照队列研究或病例对照研究等观察性研究来设计。 研究对象的选择、干预措施的施加、患者意愿的遵从等都需要得到较好地关注，使研究对象尽可能多地获益，而尽可能少地承受风险。 基本程序 基本要素 基本原则 质量保证 伦理考量 分析方法 计量资料：身高、体重、RBC、PLT 分类资料： 两分类：男、女；有效、无效 无序多分类：职业（工人、农民、商人）、 血型（A、B、O、AB） 有序多分类：痊愈、显效、有效、无效 -、+、++、+++ 医学资料的分类 统计描述的常用指标 例数（n） 频数、相对数、百分比 均数±标准差（x±s） 几何均数±标准差（G±GSD） 最小值，最大值（min，max） 中位数（M，median） 四分位间距(P25，P75)、百分位数 n——例数 例数，表示研究对象的数量。 每一项研究，只要涉及到研究对象，例数是必不可少的、必须报告的统计指标。 频数、相对数、百分比 频数，表示分类资料各类别的例数。 百分比，表示分类资料各类别的例数占总例数的百分比。 当小样本资料时，不适宜计算百分比，而需用相对数来表示。 频数，百分比 x±s —— 算术均数±标准差 算术均数是一组呈正态分布的变量值的平均水平，代表集中趋势，标准差代表离散趋势。 通过均数和标准差的大小关系，可以大致看出是否符合正态分布，进而判断出使用统计方法是否正确。 G±GSD——几何均数±标准差 几何均数可反映一组经对数转换后呈正态分布的变量值在数量上的平均水平，在医学研究中常适用于免疫指标。 临床研究的基本要素 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象 研究因素 效应指标 解释专业问题 非研究因素 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象B 研究因素 非研究因素 非研究因素 + 对照原则 临床研究的基本原则——对照 本草图经——人参 相传欲试上党人参者，当使二人同走，一与人参含之，一不与，度走三、五里许，其不含人 参者，必大喘，含者气息自如者，其人参乃真也。 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象B = 随机、均衡原则 ？ 非研究因素 临床研究的基本原则——均衡 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象B 随机对照试验 研究对象分组依据 队列研究 处理因素 随访观察 结局事件不发生 结局事件发生 结局事件不发生 随机分组 平行组对照示意图 结局－ 结局+ 试验组 对照组 样本 目标 人群 结局+ 结局－ 随机对照临床试验的基本原理 时间方向 组1 组2 洗脱期 试验组 试验组 对照组 对照组 交叉对照示意图 随机对照临床试验的基本原理 随机分组 研究对象 对照组 暴露组 a b c d 未发生结局 未发生结局 now future 发生结局 发生结局 队列研究原理示意图 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象B 研究对象分组依据 病例对照研究 诊断试验 病例对照研究原理示意图 调查方向：收集回顾性资料 比较 人数 暴露 疾病 病例 对照 + － + － a c b d 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象B 重复原则 各1例？ 临床研究的基本原则——重复 重复多少是合适的？ 样本量太少，不能得出有统计学的意义的结果。 样本量太多，资金、工作量、病人来源、周期、伦理等不许可。 权衡的方法——样本量估算 研究对象 研究因素 效应指标 研究对象A 研究对象B 盲法原则 测量值会否受到主观因素影响？ 临床研究的基本原则——盲法 基本程序 基本要素 基本原则 质量保证 伦理考量 分析方法 质量保证——准确测量 测量是指研究者使用科学的方法和技术来发现和度量发生在环境中和人体中的某些效应。 使用敏感的、准确的测量方法和技术，对获得真实可靠的资料至关重要。 质量保证——准确记录 是指研究数据最终转化成统计分析的资料前，原始数据到分析数据的过程中的准确无误。 通过规范的数据管理措施，实现准确记录，这